La thérapie génique : de quoi s'agit-il ?

Définition de la thérapie génique :

Chacune des fonctions de notre organisme est régulée par l'interaction de molécules appelées protéines. Celles-ci agissent soit au sein des cellules qui constituent nos organes, soit circulent d'un organe à l'autre et permettent à toutes ces cellules de communiquer. Ces protéines sont appelées, selon le lieu où elles agissent, facteur de croissance, hormones ou cytokines. Ces protéines sont fabriquées à l'intérieur de nos cellules selon un processus strict appelé code génétique, porté par l'ADN, sorte de long filament microscopique qui constitue nos chromosomes.

Il a été vu et établi que les mécanismes concourant à l'apparition d'une tumeur sont liés à un dérèglement des interactions entre cellules, soit par l'altération des protéines permettant ces communications, soit plus en amont au niveau du code génétique de ces protéines. Lorsqu'ils sont donc altérés, ces mécanismes deviennent la cause du processus tumoral.

L'objectif des médecins chercheurs est donc aujourd'hui de ne pas traiter seulement les symptômes mais aussi la cause du cancer. Il ne s'agit plus simplement de s'attaquer aux événements biologiques qui résultent d'une mutation biologique, mais de réparer un gène ou plusieurs gènes défectueux par un transfert de gènes sains.

La thérapie génique constitue donc un autre mode de traitement d'un trouble génétique par lequel on insère ou intègre de nouveaux gènes dans les cellules humaines.

Des essais en thérapie génique visent par exemple à ajouter dans un certain type de cellules un gène utile compensant la version manquante ou défectueuse. D'autres essais visent aussi à doter la cellule cible de nouvelles propriétés. C'est la méthode la plus utilisée dans le traitement du cancer où l'on ajoute des gènes toxiques aux cellules cancéreuses en vue de les éliminer.

Les applications pratiques sont encore aujourd'hui non courantes, mais étudiées dans le cadre d'essais thérapeutiques.